Впервые в мире одобрит лечение генной терапией редкой наследственной болезни до 12 лет
Генная терапия давно рассматривается как один из самых перспективных методов лечения редких наследственных заболеваний. Она позволяет воздействовать непосредственно на генетический дефект, исправляя мутации или вводя рабочие копии генов в клетки…